帕金森患者的中脑的多巴胺神经细胞凋亡，因此补充足够量的多巴胺神经细胞将是十分合理和可行的。我们现在已经建立并优化了一套将胚胎干细胞分化成多巴神经前体细胞株系（hESC-MDA,简称DA）的技术工艺流程。拥有多个专利。我们也在每个关键步骤都设立了质量检测标准，以确保最终DA细胞的高活力和稳定的质量。我们已在经典的非洲绿猴帕金森病理模型上用分化的DA细胞进行了大量的长期安全性和有效性的研究和比较。这个动物病理模型是经过美国药物与食品检验局认可的最接近人的帕金森疾病，并可开展帕金森新药物研发的动物测试。我们用DA细胞在100多只灵长类动物模型上进行了迄今为止规模最大的临床前期干细胞脑移植试验。简单地说，我们把DA植入帕金森猴子脑内的黑质纹状体通道的特殊的区域后，对此猴子每星期进行一次帕金森的特性进行行上的评估。此检查一直做到DA移植两年后。然后在动物的脑的纹状体和黑质中摄取组织样本。进行多巴神经的生化及代谢测量，同时也对样本用组织学和免疫化学法来了解植入细胞的命运，比如存活率，迁移与分布，最后分化成的细胞类型，及宿主的黑质纹状体的结构改变。对植入的外源干细胞的副作用，如肿瘤的形成，细胞过度增殖，及对中枢神经的不良影响等，进行评估。评估系统是使用公认的帕金森因子分数（Parkinson’s Factor Score, or Park Score）和健康行为分数（Healthy Behavior Score，HBS）。测试结果说明了我们的DA细胞株可以在体内进一步分化成成熟的多巴神经细胞，并能在长期（大于3个月）稳定地整合入整个黑质纹状体区域。这些多巴神经细胞可以分泌多巴神经递质。行为评估结果也显示了干细胞移植能对帕金森病症有显著的改善。对下一步患者的临床试验提供了强有力的正面的依据。同时，我们也试验了多种胚胎干细胞，诱导型多功能干细胞和神经干细胞，确立了最佳的起始细胞株。 【展开】 【收起】