肿瘤是世界范围内第一健康杀手，每年22%的全球新发癌症病例、27%的癌症死亡病例出现在中国。西方发达国家的癌症治愈率超过70%，而国内这个比率不到50%，与发达国家差距巨大。传统肿瘤治疗药物，包括化疗药、靶向药，它们虽然在一定程度上提高了癌症患者的生存期，但也同时带来了严重的副作用，极大地降低了病人的生存质量。更不幸的是，大部分患者在接受这些传统治疗后仍旧会复发，而一旦复发，无药可救是大概率事件。CAR-T细胞治疗技术，即嵌合抗原受体T细胞，它是通过体外转导一个识别癌细胞的人工基因于人体T细胞上，使人T细胞具有特异杀伤肿瘤细胞的能力，为医生开辟了一条治疗肿瘤的新路径。于CRISPR-CAS9技术，桑尼赛尔开发两个细胞治疗药物开发平台：（1）gtCAR® 非病毒定点整合CAR-T技术平台：首先，其采用非病毒载体递送系统。首先，生产工艺简化，生产成本低；其次，工艺开发时间缩短；第三，载体载量更大；第四，非病毒载体稳定性更高，有效期更长。其次，该技术使用定点基因敲入CAR基因实现其表达，与传统病毒载体的随机插入相比，定点插入使CAR基因的表达更加智能使其表达更加接近天然T细胞状态。智能的CAR基因表达可使CAR-T细胞对肿瘤的杀伤温和、不猛烈过激，从而其产生的细胞因子大大减少，降低副反应发生率。（2）nadUCARTM T细胞治疗候选药物：通用型CAR-T（UCAR-T），取自健康人血液，提取T细胞，经过工程改造，回输给不同患者。UCAR-T是基于基因编辑、病毒转染与电转技术改造人体T细胞而来的。它在已有T细胞上敲除某些基因，使得不会攻击患者体内细胞引起抗宿主排异反应，以及不会被患者免疫系统清除，从而存活在患者体内发挥肿瘤杀伤的作用。异体CAR-T相比较自体CAR-T，随时可用、可规模化量产，成本大幅降低，无使用限制，是行业的未来发展方向。 【展开】 【收起】