注册

【第一参赛人/留学人员】潘雨堃

【留学国家】美国

【技术领域】生物技术与大健康

【参赛届次】第7届

【所获奖项】三等奖

【项目简介】
经过30余年的发展，基因治疗已经逐步走向成熟，成为继小分子、重组蛋白和抗体之后，医药行业新的关注点。目前，基因治疗药物不仅在部分适应症的临床试验中取得了实质性成功，更在腺相关病毒（AAV）等细分领域出现了商业成功案例。AAV载体介导的基因治疗具有高效、安全、表达持久的优势，但同时存在不可重复给药的瓶颈。为了突破瓶颈，本公司自主开发了脂质纳米颗粒递送无末端DNA（LNP-neDNA）平台技术。该技术不仅可以利用细胞核内染色体外游离态的neDNA介导治疗基因的高效持久表达，同时低免疫原性使其可以多次重复地进行药物输注，从而扩大了药物适用人群范围，并且使得儿童和青少年期的肝靶向基因治疗成为可能。 【展开】 【收起】
【成立时间】2020年04月10日
【行业领域】研究和试验发展
【注册资本】133.3333万元
【企业法人】潘雨堃
【官方网站】http://www.barbelltx.com
【公司地址】中国（上海）自由贸易试验区蔡伦路781号704室
【企业简介】
上海渤因生物科技有限公司（Barbell Therapeutics Co. Ltd. ）成立于2020年，研发中心实验室位于上海张江药谷国家级科技企业孵化器。公司主要从事基因治疗药物开发，由拥有全球视野和本土创业经验的年轻领导者以及领域内资深专家联合发起创立，是一家旨在引领全球基因治疗2.0革命的生物医药研发公司，专注于解决领域不可重复给药这一痛点。公司早期重点布局肝脏递送领域, 旨为患者提供突破性疗法。公司项目入选默克中国加速器和2020年上海市浦江人才计划。目前，公司已获得知名风险投资机构峰瑞资本和凯风创投数千万元天使轮融资。 【展开】 【收起】