人诱导多潜能干（iPS）细胞技术通过转基因或者小分子，可以将成体细胞转变为干细胞。人诱导多潜能干细胞在体外无限扩增同时具有分化为各种成体细胞的能力，因此作为一种新型的细胞来源，具有稳定易得、可来自不同的病人个体以及可以进行基因修饰等优点，受到许多科研工作者的青睐，被广泛用于疾病发生机理的研究及药物筛选、药物代谢和毒性的测试以及细胞治疗的研究。本项目以人诱导多潜能干细胞分化为肝脏细胞为平台，包括三个阶段的目标：（1）提供人诱导多潜能干细胞分化为肝脏细胞的服务以及培养基。包括建立病人特异的iPS细胞，进行基因敲除、敲入和转基因修饰，并分化为肝脏细胞等服务，供研发机构使用。同时开发稳定的分化培养基，以满足不同服务对象的需求；（2）建立可规模化的肝细胞分化体系，产生大量的肝脏细胞和评估体系，用于药物的代谢和毒性测试，用于药厂的药物开发；（3）开展小动物和大动物模型以及人体实验，将分化细胞用于治疗肝脏疾病，或者生物人工肝的制备。 【展开】 【收起】