本项目将人工智能技术和生物学技术交叉融合，建立基因治疗载体AAV的高效筛选和设计技术平台。通过深度学习对AAV突变体文库产生的数据进行分析，建立可预测具有特定功能特性的突变体序列的人工智能模型。该方法可兼顾高通量与低冗余度实现对AAV的工程升级，筛选用于基因治疗药物多目标性的AAV突变体。本项目以筛选特异性靶向神经和肌肉的AAV9衣壳蛋白突变体作为技术方法开发的实例，完成高产量、高侵染效率以及组织靶向性验证，并通过非人灵长类体内实验及成药性的验证，最终实现技术方法的产业转化。 【展开】 【收起】